ABIONYX Pharma a reçu un avis favorable de l'EMA dans le cadre de la procédure de Désignation de Médicament Orphelin pour CER-001 dans la maladie rare de la déficience en LCAT
o Aboutissement de la nouvelle stratégie dans une maladie rénale ultra-rare
o Nouvelle étape clé dans le repositionnement dans les maladies rénales et ophtalmologiques
o Sécurisation de la bioproduction de CER-001
Toulouse, FRANCE, Lakeland, ETATS-UNIS, 28 juillet 2021, 7h30 CEST - ABIONYX Pharma, (FR0012616852 - ABNX - éligible PEA PME), société biotech de nouvelle génération dédiée à la découverte et au développement de thérapies innovantes, annonce aujourd'hui que le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis positif sur la demande de désignation de médicament orphelin de la société pour son candidat-médicament CER-001, comme traitement potentiel de la déficience en lécithine-cholestérol acyltransférase (LCAT) caractérisée cliniquement par, d'une part, une anémie hémolytique et une insuffisance rénale, menant la plupart du temps à une transplantation rénale, et d'autre part, par des opacités cornéennes. CER-001 est une bio-HDL mimétique, première de sa catégorie, qui cible directement le défaut métabolique sous-jacent de la déficience en LCAT.
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